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重大突破！心脏组织精准靶向，尧景基因破局小核酸肝外递送

2025-03-03

近年来，小核酸治疗手艺异军突起，潜力无限，成为全球生物医药的焦点。小核酸制药界通过化学修饰迅速解决了降解和免疫原性问题，可是肝外递送依然是小核酸药物拓展应用的最大障碍！

在“第四届?k8凯发生物生命科学青年博士论蘡hang鄙，北京尧景基因手艺有限公司李刚博士首ci果真了尧景基因小核酸药物肝外靶向递送手艺的希望。尧景基因致力于提供一流递送解决方案，研发突破性肝外靶向递送手艺平台，已经实现心脏、肌肉以及脂肪细胞等多个部位的递送。李刚博士重点先容了公司STT- Cardio?心脏靶向小核酸药物递送平台的相关研究希望。

尧景基因基于多模态数据的深层挖掘，筛选出全球首个心肌细胞膜外貌特异性高表达且可迅速内化的受体X。基于gai受体开发的AOC药物，可将包罗siRNA以及ASO在内的多种药物递送至心脏组织。其中，siRNA偶联药物小鼠实验能够到达>95%的心脏敲低效果（1-3 mg/kg），一连时间凌驾60天，与肝靶向标杆L96持平，远超于同类手艺。gai手艺平台独占的焦点手艺已经用于企业自主知识产权的申报。STT- Cardio?平台具有高效、长效、精准、低毒的优势，有望为心脏靶点疾病提供更普遍的治疗战略，具有重大的市chang应用潜力。

至此，STT- Cardio?心脏靶向递送系统平台的建设和舜景医药处于临床研究中的全球首款心梗抢救抗体药SGC001、智源生物的AD抗体药物组成了k8凯发生物围绕心脑血管治疗战略的第一波效果。

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